Cancro, la terapia genetica che salva l'83% di malati terminali di leucemia / Cancer, genetic therapy that saves 83% of terminal leukemia patients

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

Dieci anni fa Newsweek titolava: “Volevamo vincere il cancro. Per adesso ha vinto lui”. Oggi invece, a dieci anni di distanza, ha vinto la scienza, ha trionfato la ricerca e quel titolo risulterebbe davvero obsoleto. Una nuova terapia genica, risultata micidiale per la sua efficacia, cambierà completamente la cura e la prognosi di molti tumori maligni, soprattutto di quelli per i quali fino ad ora non esistevano alcune opzioni terapeutiche, ovvero di quelli definiti incurabili.

La “Food and Drug Administration” americana ha approvato ed autorizzato un trattamento chiamato Car-T, che è stato testato per anni a Filadelfia, in Pennsylvania, su 68 pazienti affetti da neoplasie mortali del sangue, quelle resistenti a tutti i farmaci tradizionali, che non avevano più speranze di vita, e che ha fatto scomparire la loro malattia nell’83% dei casi, in 8 su 10, e che oggi sono giudicati guariti, in una percentuale superiore a qualunque altro protocollo finora disponibile. Questi pazienti, a 5 anni dalla terapia sperimentale, sono stati certificati liberi dalla malattia, senza recidive, senza più ombra del tumore, e senza nemmeno una cellula malata ancora circolante o nascosta nel sangue. Un trionfo per la scienza, per i ricercatori un risultato entusiasmante, per gli oncologi un’arma insperata, e per i pazienti una reale garanzia di vita. Troppe volte abbiamo letto di farmaci, terapie, tecniche e scoperte rivoluzionarie per combattere le neoplasie maligne, e troppe volte le nostre aspettative sono rimaste deluse. Ma ora siamo davvero arrivati alla svolta, dal mondo scientifico definita epocale, alla chiave di accesso finalmente giusta per distruggere cellula per cellula il “big killer” del secolo.

INGEGNERIA MOLECOLARE
Come funziona il Car-T? Dimenticate le chemioterapie devastanti, cancellate dalla memoria i vecchi trattamenti e lo sconforto delle ricadute, perché ora la tecnica per aggredire il tumore ha cambiato approccio, ha trovato la via corretta di accesso, la strada maestra, e cambierà completamente rispetto alle cure tradizionali, grazie all’ ingegneria molecolare, all’Intelligenza Artificiale, ed alla prima terapia genica mai sperimentata e presentata al mondo.

Il metodo Car-T è una sorta di auto trapianto manipolato dall’uomo, e consiste nello sfruttare e utilizzare le stesse cellule del sistema immunitario malato del paziente affetto dalla neoplasia, che vengono estratte dal sangue e addestrate, cioè ingegnerizzate geneticamente attraverso un virus depotenziato, per essere così modificate e poi reintrodotte nel sangue del malato, pronte ad attivarsi contro il tumore, ad attaccarlo e a distruggerlo. In pratica con tale tecnica vengono prelevati i linfociti T, un tipo particolare di globuli bianchi, che vengono attrezzati con un recettore, il Car-T appunto, capace di riconoscere l’antigene, proteina maligna che si trova sulle cellule cancerose, di bloccarlo e inattivarlo, e quindi programmati e messi in condizione di aggredirle e ucciderle. I linfociti T vengono estratti da una vena del braccio con un semplice prelievo di sangue, per poi essere congelati e spediti negli appositi laboratori scientifici, dove saranno ingegnerizzati e moltiplicati, fino ad arrivare a centinaia di milioni di cellule, tutte uguali e tutte attivate a distruggere il tumore, con un lavoro che impiega appena tre settimane. Una volta pronte, queste cellule vengono rispedite al mittente, e iniettate tramite una fleboclisi nel sangue del paziente, dove continuano a replicarsi e a debellare la malattia, restando attive nella loro funzione anche dopo mesi e anni.

La tecnica di prelievo e reinfusione ricalca quella dell’auto trapianto di midollo o di cellule staminali, quello che oggi viene effettuato con successo per la cura dei tumori ematologici (linfomi, leucemie e mielomi) e che ha prodotto moltissime guarigioni. Ma in questo caso i linfociti T vengono virulentati, modificati e programmati contro quella particolare neoplasia specifica, riattivati nella loro funzione naturale di difesa, e ogni trattamento sarà quindi personalizzato, sviluppato individualmente, su misura per ogni paziente e per il suo tipo di malattia, come è stato fatto nelle precedenti 68 sperimentazioni su citate, tutti malati di età inferiore ai 26 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B, quella più temibile, refrattaria a qualunque farmaco, i quali hanno ottenuto non solo la remissione completa di malattia accertata a soli tre mesi dall’infusione, ma la loro diagnosi di tumore del sangue incurabile a prognosi infausta è stata praticamente stracciata.

Questa approvata dalla FDA è in assoluto la prima terapia genica in commercio per la cura del tumore maligno, ed il merito della costosissima ricerca si deve alla casa farmaceutica svizzera Novartis, che l’ha sperimentata per anni nell’Università della Pennsylvania, dove sono stati ottenuti riscontri inequivocabili, guarigioni che hanno del miracoloso, e che le hanno permesso di registrare il brevetto e mettere in vendita il farmaco negli Stati Uniti d’America e nel mondo intero.

Presto la terapia Car-T, il cui nome commerciale è Kymriah (Tisagenleucel) arriverà anche in Italia, e i suoi costi, per ora molto elevati, saranno a carico del nostro Servizio Sanitario Nazionale, come già avviene per le non meno costose terapie oncologiche attuali.

PRIMI BENEFICIARI
I primi a beneficiare della cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che interessa negli Usa ogni anno oltre 3mila bambini o giovani adulti, e diventerà una alternativa al classico trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. Ma verrà sperimentata su diversi tumori solidi - come il cancro del cervello, del seno, del polmone e del pancreas, per fare qualche esempio - poiché essendo stato individuato il meccanismo giusto per colpire e inattivare i recettori delle cellule cancerose, da qualunque organo esse vengano prodotte o in qualunque anfratto del nostro corpo esse nascano e si riproducano, mettendogli un lucchetto definitivo, lo stesso meccanismo si pensa possa essere applicato su molti altri tipi di adenocarcinomi. I possibili effetti collaterali di tale terapia, anche importanti, sono stati però tali da poter essere gestiti, controllati e neutralizzati durante il ricovero in ospedale con le attuali terapie, e in futuro saranno in parte prevenuti.

In questi giorni si sono già fatte sentire le solite voci critiche sui costi elevati di questo trattamento risolutivo, le perplessità sulla copertura finanziaria di una terapia che sarà applicata su larga scala. E però notiamo che nessuna di queste voci proviene da un “esperto economico” ammalato di cancro incurabile, perché altrimenti sarebbe stato il primo a tacere e a tentare di avere al più presto accesso alla cura Car-T. Per guarire a qualunque costo, e continuare a vivere.

ENGLISH

Ten years ago Newsweek titled "We wanted to win cancer. For now, he has won. " Today, however, ten years away, he has won the science, he triumphed the search and that title would be obsolete. A new gene therapy, which is deadly for its effectiveness, will completely change the cure and prognosis of many malignant tumors, especially those for which there have so far been no therapeutic options or those which are incurable.

The American Food and Drug Administration has approved and authorized a treatment called Car-T, which has been tested for years in Philadelphia, Pennsylvania, for 68 people with fatal blood cancer, those resistant to all traditional drugs, which they had no hope of life, and that made their disease disappear in 83% of cases, in 8 out of 10, and that they are now judged to be healed, at a higher rate than any other protocol so far available. These patients, at 5 years of experimental therapy, were certified free of disease, without relapses, without more shadow of the tumor, and without even a sick cell still circulating or hidden in the blood. A triumph for science, for researchers an exciting result, for oncologists an unseen weapon, and for patients a real life guarantee. Too many times we have read about drugs, therapies, techniques and revolutionary discoveries to fight malignant neoplasms, and too many times our expectations have been disappointed. But now we have really come to the turning point, from the world-famous scientific world to the ultimate access key to destroying the cell's "big killer" of the century.

MOLECULAR ENGINEERING

How does Car-T work? Forget the devastating chemotherapies, erased from the memory the old treatments and the disadvantage of the relapse, because now the technique for attacking the tumor has changed approach, found the right path of access, the main road, and will change completely with traditional care. molecular engineering, Artificial Intelligence, and the first gene therapy ever tested and presented to the world.

The Car-T method is a kind of man-made transplant maneuver, and consists in exploiting and using the same cells of the diseased immune system of the patient suffering from cancer, who are extracted from the blood and trained, that is genetically engineered through a disempowered virus to be so modified and then reintroduced into the sick's blood, ready to act against the tumor, to attack and destroy it. In practice, with this technique, T-lymphocytes, a particular type of white blood cell, are equipped with a receptor, the Car-T, capable of recognizing the antigen, malignant protein found on cancerous cells, blocking it and inactivate it, and then be programmed and put in a position to attack and kill them. T lymphocytes are extracted from a vein in the arm with a simple blood draw, then frozen and dispatched to the appropriate scientific laboratories, where they will be engineered and multiplied to hundreds of millions of cells all the same and all activated to destroy the tumor, with a job that takes just three weeks. Once they are ready, these cells are sent back to the sender and injected through a phlegm in the patient's blood, where they continue to replicate and eradicate the disease, remaining active in their function even after months and years.

The technique of taking and reinfusing resembles that of the car bone marrow or stem cell transplant, which is now successfully performed for the treatment of hematologic tumors (lymphomas, leukemias and myelomas) and has produced a lot of healing. But in this case, T lymphocytes are virulent, modified and programmed against that particular tumor, reactivated in their natural defense function, and each treatment will be customized, individually developed, tailored to each patient and for its type of illness, as has been done in the previous 68 experiments mentioned above, all patients under the age of 26 with acute B cell leukemia, the most fearsome, refractory to any drug, which have not only obtained the complete remission of disease ascertained solely three months after the infusion, but their diagnosis of incurable blood cancer in infamous prognosis has been virtually torn.

This FDA approved is the first commercially available gene therapy for the treatment of malignant cancer, and the merit of the high cost of research is due to the Swiss pharmaceutical company Novartis, who has been experimenting for years at the University of Pennsylvania where they have been obtained unmistakable results, miraculous healing, and which allowed them to register the patent and sell the drug in the United States of America and around the world.

Soon the Car-T therapy, whose trade name is Kymriah (Tisagenleucel), will also arrive in Italy, and its costs, for now very high, will be borne by our National Health Service, as is the case for the no less expensive oncology therapies.

FIRST BENEFICIARIES

The first beneficiaries of care will be patients suffering from a form of leukemia that affects more than 3,000 children or young adults each year in the US, and will become an alternative to classic bone marrow transplantation or stem cells. But it will be tested on several solid tumors - such as brain, breast, lung, and pancreatic cancer - to name a few examples - since the right mechanism for hitting and inactivating cancer cell receptors has been identified, from any organs they come from produced or in any anthrax of our body they are born and reproduced, putting it a definite lock, the same mechanism is thought to be applied to many other types of adenocarcinomas. Possible side effects of this therapy, however important, have been, however, so that they can be managed, controlled and neutralized during hospitalization with current therapies, and in the future, they will in part be prevented.

These days, we have already heard the usual critical items on the high cost of this treatment, the concerns about the financial coverage of a therapy that will be applied on a large-scale. And yet we noticed that none of these rumors came from an "inexperienced financial expert" of incurable cancer because otherwise, it would be the first to silence and attempt to get access to Car-T care as early as possible. To heal at any cost, and continue to live.

Da:

http://www.liberoquotidiano.it/news/scienze---tech/13229047/cancro-leucemia-car-t-terapia-genetica-malati-terminali.html